Larotrectinib在2018年底获FDA批准上市,其依据是,在多种癌症类型中,NTRK基因融合阳性患者的总缓解率为81%。令人震惊的是,Larotrectinib的活性与肿瘤类型无关,因此,不管是哪种类型的肿瘤,如果存在NTRK基因融合,它往往会充当致癌驱动基因的角色。而且,它的存在还说明肿瘤有很大可能对larotrectinib有反应。
令人激动的是,FDA已经批准了这种不限癌种的靶向疗法。Larotrectinib的上市,获益的不只有肺癌患者,还有其他各种实体瘤患者,因为我们在多种实体瘤中都发现了NTRK基因融合。在大多数癌症类型中,NTRK基因融合并不常见。大约0.2%的肺癌患者具有NTRK基因融合,数量不多。然而,按比例来说,肺癌患者占总人口的比例很高。所以,肺癌患者群体中还是有相当多的人可能会获益于larotrectinib。
NTRK基因融合在其他癌症类型中的发生率是不同的。在一些罕见癌症类型中,比如婴儿型纤维肉瘤或类似乳腺分泌性癌,NTRK基因融合却很常见。然而,因为任何类型的癌症都会出现NTRK基因融合,所以不管癌症原发于哪个部位,我们都需要去识别它有没有携带NTRK基因融合。如果识别出患者携带了NTRK基因融合,那么larotrectinib对他们来说就是一个令人兴奋的治疗选择。