上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤，常发生于20-40岁的年轻成人。由于这类患者目前还没有特别有效的治疗方法，因此一旦癌症发生转移，大多数患者生存期都不超过1年[1]。
不过，上皮样肉瘤患者有一个共同的特点，那就是90%以上会伴有INI1蛋白缺失。这种蛋白缺失会导致EZH2相关性致癌，而tazemetostat正是一种EZH2抑制剂，能够重组异常细胞的生长通路，促进癌细胞死亡、分化，进而缩小肿瘤[2]。
在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中，有51%的患者在接受tazemetostat治疗后肿瘤发生了缩小，其中还有15%的患者肿瘤明显缩小，达到了部分缓解。
要知道，这些患者中，70%以上在确诊时已经到了中晚期，而且有38名患者既往接受过1至3种以上的治疗，也就是说，大部分患者已经面临耐药或无药可用[3]。
试验结果显示，无论是既往治疗失败的患者，还是未经治疗的患者，都有可能获益于tazemetostat。在38名既往治疗失败的患者中，有3名患者肿瘤明显缩小，还有20名患者疾病控制稳定；而在其余24名既往未经治疗的患者中，有6名患者在治疗后肿瘤明显缩小，还有15名患者疾病控制稳定[3]。
在生存期方面，62位患者的中位总生存期达到了82.4周，中位无进展生存期达到了23.7周[3]，更有21%的患者疾病无进展超过1年！ [4]。
在药物安全性方面，该药物的常见不良反应主要包括疲乏、恶性、食欲减退、呕吐、腹泻和贫血。到目前为止只有1例患者因为药物副作用而停药，总体来说比较耐受[3]。