本篇所有文字及图片数据均来自美国食品和药物管理局于2019年5月24日发表了《FDA批准了PI3K抑制剂用于治疗乳腺癌》和诺华公司于2019年5月24日发表了《FDA批准了诺华Piqray?-针对携带PIK3CA变异的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的治疗药品》，原始数据请见文末链接。
导 读
近日，FDA批准乳腺癌新药Piqray (alpelisib)片剂，与氟维斯群联用，治疗激素受体（HR）阳性、HER2阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性即男性患者，患者需在内分泌治疗后疾病进展。这是FDA批准的头个乳腺癌PI3K抑制剂。
Piqray获批对这类患者意义重大
PIK3CA是HR阳性/HER2阴性乳腺癌的常见突变，约有40%的患者都有这个突变，PIK3CA突变与肿瘤生长、内分泌疗法耐药、整体预后差相关。因此，靶向PIK3CA突变的Piqray得以获批，对HR阳性的晚期或转移性乳腺癌患者意义重大。
Piqray的有效性
Piqray的有效性是在SOLAR-1试验中确定的，试验纳入572名绝经后的HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌患者，男女都有。这些患者在接受芳香化酶抑制剂治疗后疾病依然进展了。
入组的患者随机接受氟维司群单药治疗，或氟维司群联合Piqray治疗。试验结果显示，在341名具有PIK3CA突变的患者中，氟维司群联合Piqray显著延长了患者的中位疾病无进展生存期，达11个月。而单用氟维司群的患者中位无进展生存只有5.7个月。
Piqray的副作用
Piqray常见的副作用包括高血糖症、肌酸酐升高、腹泻、皮疹、恶心、疲劳、脂肪酶升高、低钙等。
哪些患者能用？
值得注意的是，在没有PIK3CA突变的患者中，双药联合并没有明显优势。因此在用药之前需确定自己是否有PIK3CA突变。
FDA批准了一项伴随诊断测试，叫做therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit，用于检测患者PIK3CA的突变情况，可以通过组织或液体活检，但是如果液体检测的结果是阴性，患者还应进行组织活检确认。
如何用到Piqray？
Piqray目前刚刚在美国上市，国内何时上市还不得而知，美国新上市的药物通常需要等待2-3年乃至更长时间才能进入中国。有条件的患者只需飞行13个小时，选择前往美国医院医亦可#1时间使用。